OkosHír: Egy magyar kutatócsoport jelentős előrelépést ért el a génsebészet klinikai alkalmazásának irányába, továbbfejlesztve egy génszerkesztő eljárást, amely képes minimalizálni a nem kívánt genommódosulásokat és növelni a precizitást.

A génszerkesztés a biológiai kutatások egyik dinamikusan fejlődő területe, amely hosszú távon akár a végtagok regenerációjának lehetőségét is felveti. Welker Ervin, a kutatócsoport vezetője nyilatkozata szerint jelenleg szinte bármely élőlény genetikai anyaga módosítható, és az első génsebészeti alapú gyógyszerek már megkapták az engedélyt, vagy az engedélyezési folyamat végső szakaszában vannak.

A biztonságosabb génszerkesztés felé

A génszerkesztési eljárások rutinszerű klinikai bevezetését azonban a biztonságossági aggályok korlátozzák. Ennek egyik fő oka az úgynevezett off-target hatás, amely során a DNS módosítása a tervezett célponton kívül is bekövetkezik. Korábban a magyar kutatók sikeresen azonosították az off-target hatások bizonyos aspektusait, és ennek eredményeként egy olyan eljárást dolgoztak ki, amely szinte minden esetben megelőzte a nem kívánt mutációk kialakulását, melyről a Nature Communications szaklapban számoltak be. Legújabb, a Nature Catalysis folyóiratban publikált tanulmányukban pedig egy másik kutatásuk eredményeit ismertették, amely a célzott helyen fellépő, nem kívánt genommódosulások minimalizálásával a rutinszerű klinikai alkalmazás további akadályát hárítja el.

Innováció a prime editing technikában

A kutatócsoport a viszonylag új prime editing génszerkesztő technikát fejlesztette tovább. Ennek az eljárásnak a lényege, hogy a sejt természetes javítómechanizmusait kihasználva lehetővé teszi a betegségeket okozó DNS-hibák precíz korrekcióját. A prime editing jelenlegi hatékonysága viszonylag alacsony, és minden egyes alkalmazás során a komponensek egyedi optimalizálására van szükség. A kutatók sikeresen csökkentették ezt az optimalizációs igényt, és jelentősen növelték az eljárás hatékonyságát azokon a területeken, ahol korábban alacsony volt.

Az újonnan kifejlesztett magyar proPE eljárás célja, hogy megkönnyítse és megbízhatóbbá tegye a betegségeket okozó genetikai hibák korrekcióját. Az eljárás két kis „vezető” RNS-molekulát alkalmaz: az egyik a genom javítandó szakaszát jelöli ki, a másik pedig a javításhoz szükséges mintát szállítja. Az innováció abban rejlik, hogy a mintát hordozó molekula anélkül képes a célhelyhez kapcsolódni, hogy megsértené a DNS-t. Ezáltal csökken a nem kívánt mellékhatások kockázata, és növekszik a pontos, célzott javítás valószínűsége. A kutatási eredmények szerint a proPE módszerrel jelentősen megnő a pontos módosítások gyakorisága azokon a célpontokon is, ahol a hagyományos eljárások korábban kevésbé voltak hatékonyak. Ezáltal bővül azoknak a genetikai hibáknak a köre, amelyek laboratóriumban modellezhetők, vagy a jövőben célzottan korrigálhatók lehetnek.

(Forrás: telex.hu)